中枢神经系统疾病基因治疗有新途径

　　日前，国际期刊《自然·生物医学工程》在线发表了武汉大学人民医院(湖北省人民医院)神经精神医院学者的研究论文《在啮齿类和灵长类动物中增强血脑屏障渗透的腺相关病毒血清型9的变体》。该研究通过筛选发现了腺相关病毒变体AAV.CPP.16能够有效通过中枢神经系统的血脑屏障，递送药物至大脑与脊髓，并在小鼠恶性胶质瘤模型中充分证明了该载体的治疗功效。

　　该论文共同第一作者武汉大学人民医院神经精神医院神经外科王峻副主任医师介绍，基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，通过纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病达到治疗目的。腺相关病毒(AAV)是一种小型病毒，目前是体内基因治疗递送的主要平台。血脑屏障是排列在大脑的血管壁上一层紧密堆积的细胞，能阻止毒素、病原体和大分子物质进入大脑，是机体为保护中枢神经系统而进化形成的一个重要屏障。遗憾的是，它同样也是阻碍基因治疗药物进入中枢神经的主要障碍。

　　动物实验证实，与其他AAV变体相比，AAV.CPP.16跨越血脑屏障的传输效率显著提高，且在灵长类食蟹猴中枢神经系统中也能实现目的基因的高效、安全表达。同时，通过小鼠恶性胶质瘤模型也表明，利用AAV. CPP.16作为载体的基因药物具有持久、有效的抗肿瘤作用。